Η πρώτη παγκοσμίως θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR εγκρίθηκε στο Ηνωμένο Βασίλειο

[alion]

Το Ηνωμένο Βασίλειο προχώρησε σε μια πρωτοποριακή κίνηση στον τομέα της βιοτεχνολογίας, καθώς έγινε η πρώτη χώρα παγκοσμίως που έδωσε το πράσινο φως στη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR.

H μνημειώδης αυτή απόφαση όχι μόνο ανοίγει το δρόμο για τη θεραπεία δύο συγκεκριμένων διαταραχών του αίματος, αλλά και δυνητικά διευρύνει το πεδίο εφαρμογής αυτής της τεχνολογίας για την αντιμετώπιση πολυάριθμων άλλων γενετικών παθήσεων.

Οι ρυθμιστικές αρχές έδωσαν την περασμένη εβδομάδα την έγκρισή τους για την εφαρμογή της CRISPR στη θεραπεία κληρονομικών διαταραχών του αίματος, δηλαδή της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας και της β-θαλασσαιμίας. Η δρεπανοκυτταρική αναιμία, η οποία μεταβάλλει τη μορφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων, επηρεάζει περίπου 20 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως και μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρές ενοχλήσεις. Από την άλλη πλευρά, τα άτομα με β-θαλασσαιμία χρειάζονται συχνές μεταγγίσεις αίματος για να αντισταθμίσουν τη μειωμένη παραγωγή αιμοσφαιρίνης, η οποία στη συνέχεια μειώνει τα επίπεδα οξυγόνου του οργανισμού. Την πάθηση αυτή φέρουν σε κάποια μορφή περίπου 80 έως 90 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως.

Το CRISPR, ακρωνύμιο του Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, αναφέρεται σε επαναλαμβανόμενες αλληλουχίες DNA που βρίσκονται στα γονιδιώματα οργανισμών, συμπεριλαμβανομένων των βακτηρίων. Όταν αυτά τα βακτήρια μολύνονται από έναν ιό, μεταγράφουν αυτά τα δίκλωνα στοιχεία DNA σε μονόκλωνο RNA. Αυτό το RNA οδηγεί στη συνέχεια μια πρωτεΐνη γνωστή ως νουκλεάση, η οποία έχει την ικανότητα να "κόβει" το DNA, στο DNA του ιού, προστατεύοντας έτσι τα βακτήρια.

Η διαδικασία της θεραπείας CRISPR μπορεί να παρομοιαστεί με ακριβή γενετική χειρουργική επέμβαση. Οι ιατροί μπορούν να τη χορηγήσουν εντός του σώματος με την έγχυση ενός “συστήματος οδηγού RNA” που εντοπίζει τα λάθη στον κώδικα DNA. Το σύστημα αυτό φέρει μια πρωτεΐνη που λειτουργεί σαν ψαλίδι (Cas9) και αφαιρεί το λανθασμένο τμήμα του κώδικα. Το κύτταρο είναι στη συνέχεια σε θέση να διορθώσει τον κώδικα καθώς επιδιορθώνει την τομή. Εναλλακτικά, αυτή η "χειρουργική επέμβαση" μπορεί να γίνει και εκτός του σώματος, όπου τα κύτταρα επεξεργάζονται πρώτα από τους γιατρούς και στη συνέχεια επανεισάγονται.

Η έγκριση από τον Οργανισμό Ρύθμισης Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας (MHRA) έρχεται σε συνέχεια των ενθαρρυντικών αποτελεσμάτων μιας κλινικής δοκιμής που διεξήγαγαν η Vertex Pharmaceuticals στη Βοστώνη της Μασαχουσέτης και η CRISPR Therapeutics στο Ζουγκ της Ελβετίας. Η CRISPR Therapeutics συνιδρύθηκε από την Emanuelle Charpentier, στην οποία απονεμήθηκε το βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020 για το έργο της στην επαναπροσδιορισμό του CRISPR σε εργαλείο για την επεξεργασία γονιδίων.

Το συγκεκριμένο προϊόν που προκύπτει από αυτές τις δοκιμές είναι το Casgevy. Ενώ η ίδια η θεραπεία χορηγείται μόνο μία φορά, οι ασθενείς μπορεί να χρειαστεί να περάσουν κάποιο χρονικό διάστημα στο νοσοκομείο για τις σχετικές διαδικασίες, όπως η προετοιμασία του μυελού των οστών για να δεχθεί τα επεξεργασμένα κύτταρα.

Σύμφωνα με δήλωση της MHRA, "οι ασθενείς μπορεί να χρειαστεί να περάσουν τουλάχιστον ένα μήνα σε νοσοκομειακή μονάδα, ενώ τα επεξεργασμένα κύτταρα θα εγκατασταθούν στο μυελό των οστών και θα αρχίσουν να παράγουν ερυθρά αιμοσφαίρια με τη σταθερή μορφή αιμοσφαιρίνης".

Οι εταιρείες που βρίσκονται πίσω από το Casgevy δεν έχουν ακόμη αποκαλύψει το κόστος της θεραπείας. Ωστόσο αυτό αναμένεται να κυμαίνεται μεταξύ 1 και 2 εκατομμυρίων δολαρίων, γεγονός που θα μπορούσε ενδεχομένως να περιορίσει την προσβασιμότητά της. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) φέρεται επίσης να εξετάζει τη θεραπεία και για τις δύο ασθένειες.
 

Διαβάστε ολόκληρο το άρθρο

[basilis_k6]

Αναφορά σε κείμενο

Ωστόσο αυτό αναμένεται να κυμαίνεται μεταξύ 1 και 2 εκατομμυρίων δολαρίων, γεγονός που θα μπορούσε ενδεχομένως να περιορίσει την προσβασιμότητά της

το ενδεχομένως μου αρεσε

 

[hellghan]

Για αρχή θα είναι για πλούσιους. Είναι τρελά δύσκολο όλο. Με τα χρόνια θα πέσει και η τιμή

[G3orge_]

Για όσους έχετε ενδιαφέρον υπάρχει μια πολύ παρόμοια διαδικασία για την θεραπεία κάποιων μορφών λευχαιμίας κ εφαρμόζεται εδώ κ κάποια χρόνια με τροποποίηση του dna κυττάρων του οργανισμού με πολύ παρόμοιο τρόπο- CARTcell -κόστος περίπου 500.000 ντολαρς. 

[liospi]

19 λεπτά πριν, G3orge_ είπε

Για όσους έχετε ενδιαφέρον υπάρχει μια πολύ παρόμοια διαδικασία για την θεραπεία κάποιων μορφών λευχαιμίας κ εφαρμόζεται εδώ κ κάποια χρόνια με τροποποίηση του dna κυττάρων του οργανισμού με πολύ παρόμοιο τρόπο- CARTcell -κόστος περίπου 500.000 ντολαρς. 

...έχει πέσει η τιμή με τα χρόνια, γι'αυτό

[Georgios Pappas]

Αυτο όλο ακουγετε σαν την αρχή του να μπορεί ο άνθρωπος πραγματικά να πειραματιστεί με το DNA του και να καταφερει να αυξήσει πολύ σημαντικά το όριο ζωής του. ίσως κάποτε φτάσει ο άνθρωπος να ζεί για 150 χρόννια και να είναι σε όμορφη υγεινή κατάσταση. Σε αυτά τα πράγματα η Αγγλία γενικά είναι πάντα μπρόστα. Σίγουρα το καλύτερο θα το κρατήσουνε για τους πλούσιους/Leaders.

[dbrillis]

7 minutes ago, Georgios Pappas said:

Σε αυτά τα πράγματα η Αγγλία γενικά είναι πάντα μπρόστα.

Τους εχει κατσει η περιοδος τωρα που κανουν πισω βηματα για να παρουν φορα.

[endeavour]

25 minutes ago, Georgios Pappas said:

 Σε αυτά τα πράγματα η Αγγλία γενικά είναι πάντα μπρόστα.

Βεβαια βεβαια, πολύ μπροστά. Αλοίμονο. AstraZeneka π.χ. μεγάλες επιτυχίες.

[thanosAIAS]

Παλιά ιστορία...είναι κυριολεκτικά copy paste στο DNA με απίστευτη ακρίβεια, "κλεμμένο" απο τα βακτηρίδια.

Το πρόβλημα είναι πως μπαίνεις στον πυρήνα του κυττάρου του ανθρώπου οπου βρίσκεται το DNA προστατευμένο. Τα βακτήρια έχουν πλασμίδιο, δεν έχουν DNA ούτε πυρήνα.

Είχε χρησιμοποιηθεί παλιά για θεραπεία κληρονομικής πάθησης με τον έλεγχο της χοληστερίνης με επέβαση στα κύταρα του συκωτιού λόγω της ιδιαιτερότητας του ως όργανο να αναγεννάται αλλα οδήγησε σε καρκινογενέσεις. 

Στα κύταρα αίματος ίσως να είναι ευκολότερο να επέμβουν γιατι τα επεξεργάζονται στο εργασ΄τηριο. Θα είναι επανάσταση αν δουλέψει.

Επεξ/σία 5 Δεκεμβρίου 2023 από thanosAIAS

[Mbfg]

Δεν είναι και πολύ ακριβή θεραπεία αν σκεφτεί κανείς το κόστος που έχει ένας ασθενής με μεσογειακή αναιμία για το ταμείο του. Μεταγγίσεις αίματος μια ολόκληρη ζωή, συχνές αρρώστιες, κάποιες πολύ άσχημες επιπλοκές και αφάνταστη ταλαιπωρία για τον ασθενή  Αν πετύχει η θεραπεία, θα είναι καταπληκτικό νέο!

[cthulhucarbide]

Αν πετύχει η θεραπεία και γίνει ρουτίνα θα είναι από τις μεγαλύτερες επαναστάσεις στην ιατρική μετά την ανακάλυψη της πενικιλίνης και των εμβολίων.

Στην αρχή νόμιζα ότι το άρθρο μίλαγε για γενετική τροποποίηση ενός πχ γονιμοποιημένου ωαρίου το οποίο μετά θα εισαχθεί σε μήτρα.

Αλλά όχι, μιλάμε για γενετική τροποποίηση ενός ζώντος οργανισμού. Απίστευτο, αλλά σε λίγο καιρό θα διορθώνονται έτσι οι περισσότερες σοβαρές ασθένειες

[duende]

9 ώρες πριν, cthulhucarbide είπε

Αν πετύχει η θεραπεία και γίνει ρουτίνα θα είναι από τις μεγαλύτερες επαναστάσεις στην ιατρική μετά την ανακάλυψη της πενικιλίνης και των εμβολίων.

Στην αρχή νόμιζα ότι το άρθρο μίλαγε για γενετική τροποποίηση ενός πχ γονιμοποιημένου ωαρίου το οποίο μετά θα εισαχθεί σε μήτρα.

Αλλά όχι, μιλάμε για γενετική τροποποίηση ενός ζώντος οργανισμού. Απίστευτο, αλλά σε λίγο καιρό θα διορθώνονται έτσι οι περισσότερες σοβαρές ασθένειες

not in our lifetime...

[Πέτρος]

17 ώρες πριν, Mbfg είπε

Δεν είναι και πολύ ακριβή θεραπεία αν σκεφτεί κανείς το κόστος που έχει ένας ασθενής με μεσογειακή αναιμία για το ταμείο του. Μεταγγίσεις αίματος μια ολόκληρη ζωή, συχνές αρρώστιες, κάποιες πολύ άσχημες επιπλοκές και αφάνταστη ταλαιπωρία για τον ασθενή  Αν πετύχει η θεραπεία, θα είναι καταπληκτικό νέο!

Επιπλέον αυτών, ατελείωτες "εργατοώρες" τόσο του ίδιου του ασθενή όσο και των συνοδών/φροντιστών του και πολλά-πολλά ακόμα. Τα φάρμακα, αντίστοιχα, άλλο τεράστιο κόστος.

Ακόμα και στα 2εκ., αν τελικά υπάρξει το επιθυμητό αποτέλεσμα, φτηνό είναι.