Γίνετε ήρωες του μικρού Παναγιώτη

[viman]

Να ρωτήσω κάτι από περιέργεια; Όλοι εσείς που λέτε "ο πνιγμένος από τα μαλλιά του πιάνεται" και άλλα τέτοια, αν μη γένοιτο, το δικό σας παιδί χρειάζεται πειραματική θεραπεία (που δεν εγκρίθηκε στην Ελλάδα-Ευρωπη) δεν θα την θέλετε απελπισμένα; Ή μήπως ακόμα και τότε θα γράφετε έχει δίκιο το ΑΥΣ! Καλά κάνει το ΑΥΣ! 

Στην ανάγκη αν μερικά εκατομμύρια Έλληνες δώσουμε έναν φραπέ από την ζωή μας το παιδί μπορεί να σωθεί. Δεν είναι δα περίπτωση νερού Καματερού. Όσοι θέλουν ας δώσουν, οι υπόλοιποι πιο εύκολα θα δώσουν για Xiaomi, Iphone κλπ

[telis]

Από την άλλη θεωρώ ότι περισσότερη ουσία θα είχε ένας γενικός ξεσηκωμός εναντίον της Novartis, της γνωστής για τις λαμογιές της και τα λαδώματα, ως προς το ύψος της αμοιβής για την θεραπεία. Δεν ξέρω αν θα έβγαζε κάπου, ίσως και όχι. Αλλά ο κόσμος τρέχει να μαζέψει τα λεφτά. Σκεφτήκατε όλη αυτή η ενέργεια να πήγαινε εναντίον της εταιρίας;

Ξέρω ότι πολλοί θα πείτε ότι έδωσαν λεφτά για την έρευνα και δεν είναι ίδρυμα, αλλά θέλει να βγάλει κέρδος κλπ κλπ κλπ.

Αλλά ρε κερατάδες, θα σας φέρω το παιδί μου, ουσιαστικά για πειραματόζωο και θέλετε και 3 εκ; Δεν πάτε στο διάολο; 

[FCastor]

Δεν είναι ακριβώς σε πειραματικό στάδιο καθώς έχει πάρει FDA approval. Η ταχεία πορεία του οφείλεται στο ότι ορίστηκε ως breakthrough therapy και κάτι ανάλογο έχει γίνει και στην Ευρώπη (PRIME) και την Ιαπωνία (SAKIGAKE). Αναμένεται μάλιστα να πάρει και σε αυτές regulatory approval μέχρι το τέλος του 2019.

 

Αυτό που ωστόσο ισχύει στην Αμερική είναι ότι αν και έχει ολοκληρωθεί μελέτη τύπου Phase 1 με πολύ καλά αποτελέσματα, η μελέτη τύπου Phase 3 συνεχίζεται ακόμα.

 

https://smanewstoday.com/avxs-101-avexis

 

https://www.clinicaltrialsarena.com/projects/zolgensma/

 

Όσον αφορά αυτό που λέει ο κος. Ντινόπουλος, να σημειώσω ότι αναφέρει ότι θεωρητικά η συγχορήγηση των δύο φαρμάκων (nusinersen ή Spinraza και onasemnogene abeparvovec ή Zolgensma) έχει καλύτερα αποτελέσματα λόγω του ότι έχουν διαφορετικό μηχανισμό δράσης. Επιτίθενται στη νόσο σε διαφορετικά σημεία, so to speak. Θεωρητικά όμως, καθώς δεν υπάρχουν πραγματικά δεδομένα που να το στοιχειοθετούν ή αποδεικνύουν.

 

"Δεν υπάρχουν μελέτες σε αυτή τη φάση που να συγκρίνουν την αποτελεσματικότητα των δύο εγκεκριμένων θεραπειών μεταξύ τους, ούτε  έχει μελετηθεί η συγχορήγηση των δύο θεραπειών. Επειδή η γονιδιακή θεραπεία (Onasemnogene) και η θεραπεία με  ολιγονουκλεοτίδια (nusinersen) έχουν διαφορετικό μηχανισμό, με τον οποίο αυξάνουν τη λειτουργική SMN πρωτεΐνη, υπάρχει σκέψη για το εάν ο συνδυασμός των θεραπειών αυτών έχει καλύτερα αποτελέσματα. Αυτό θεωρητικά ισχύει, ιδιαίτερα εάν χορηγηθούν πρώιμα στην έναρξη των συμπτωμάτων, πριν την ατροφία και θάνατο των κινητικών νευρώνων. Από τη βιβλιογραφία δεν προκύπτουν δεδομένα που να υποστηρίζουν επιπρόσθετo κλινικό όφελος από το συνδυασμό των θεραπειών, γεγονός που προκύπτει και από μη δημοσιευμένες πληροφορίες, όπως αυτές επικοινωνούνται μεταξύ των ερευνητών."

 

Σαν σημείωση επίσης, ενώ το Spinraza είναι συνεχιζόμενη θεραπεία (μετά τις 4 πρώτες δόσεις χορηγείται ανά 4 μήνες) με ό,τι αυτό μπορεί να συνεπάγεται φαρμακολογικά/θεραπευτικά και οικονομικά, το Zolgensma είναι μία άπαξ δόση.

 

https://en.wikipedia.org/wiki/Nusinersen

 

https://en.wikipedia.org/wiki/Onasemnogene_abeparvovec

Επεξ/σία 17 Οκτωβρίου 2019 από FCastor

[afragorn]

Τόσες σελίδες με αναλύσεις, με πολιτικές συζητήσεις, με ποσοστά επιβίωσης, με προβλέψεις, και από την άλλη ένα παιδάκι που είχε άλλο ένα επεισόδιο πνιγμονής γιατί δε μπορεί ούτε να καταπιεί σωστά. Αν ήσασταν στο κρεβάτι του νοσοκομείου και είχατε ΜΙΑ γαμημένη ελπίδα, θα ήθελα να σας δω πως θα αντιδρούσατε αν έξω από το δωμάτιο σας ακούγατε άγνωστους να λένε: "έλα μωρέ, είναι καταδικασμένος", "τον εκμεταλλεύονται τα κόμματα", "θύματα οι γονείς που τους παίζουν οι φαρμακευτικές", "έχει 1 στις 1.000.000 να ζήσει", "τα λεφτά μήπως πάνε σε άλλους;" Απανθρωπιά σε όλο της το μεγαλείο.

Αν θέλετε δώστε κάτι, αλλιώς μη το ψειρίζετε όταν έχετε απέναντι μία ζωή ενός παιδιού . Η ζωή δεν είναι ποσοστά και αριθμοί...

[FCastor]

Το πιο απλό είναι αυτό όντως. Θες να δώσεις; Δώσε. Δεν θες να δώσεις; Μη δώσεις.

 

Έτσι και αλλιώς μιλάμε για χρήματα της τάξης του ενός καφέ, ενός πακέτου τσιγάρα, καναδυό delivery για τους περισσότερους από εμάς. Αλλά ακόμα και αυτά που λίγο θα λείψουν σε εμάς, ή τουλάχιστον στους περισσότερους από τους μέσους ανθρώπους, αν μαζευτούν αρκετά πιθανώς να κάνουν τη διαφορά.

 

Και αν τελικά καταλήξουν να "διατεθούν στο σύνολό τους για τις ανάγκες της κοινότητας των ασθενών  που πάσχουν από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία", όπως λέει η MDA Hellas; I am fine with that.

Επεξ/σία 17 Οκτωβρίου 2019 από FCastor

[telis]

5 λεπτά πριν, FCastor είπε

Δεν είναι ακριβώς σε πειραματικό στάδιο καθώς έχει πάρει FDA approval. Η ταχεία πορεία του οφείλεται στο ότι ορίστηκε ως breakthrough therapy και κάτι ανάλογο έχει γίνει και στην Ευρώπη (PRIME) και την Ιαπωνία (SAKIGAKE). Αναμένεται μάλιστα να πάρει και σε αυτές regulatory approval μέχρι το τέλος του 2019.

Αυτό που ωστόσο ισχύει στην Αμερική είναι ότι αν και έχει ολοκληρωθεί μελέτη τύπου Phase 1 με πολύ καλά αποτελέσματα, η μελέτη τύπου Phase 3 συνεχίζεται ακόμα.

https://smanewstoday.com/avxs-101-avexis

https://www.clinicaltrialsarena.com/projects/zolgensma/

Όσον αφορά αυτό που λέει ο κος. Ντινόπουλος, να σημειώσω ότι αναφέρει ότι θεωρητικά η συγχορήγηση των δύο φαρμάκων (nusinersen ή Spinraza και onasemnogene abeparvovec ή Zolgensma) έχει καλύτερα αποτελέσματα λόγω του ότι έχουν διαφορετικό μηχανισμό δράσης. Επιτίθενται στη νόσο σε διαφορετικά σημεία, so to speak. Θεωρητικά όμως, καθώς δεν υπάρχουν πραγματικά δεδομένα που να το στοιχειοθετούν ή αποδεικνύουν.

"Δεν υπάρχουν μελέτες σε αυτή τη φάση που να συγκρίνουν την αποτελεσματικότητα των δύο εγκεκριμένων θεραπειών μεταξύ τους, ούτε  έχει μελετηθεί η συγχορήγηση των δύο θεραπειών. Επειδή η γονιδιακή θεραπεία (Onasemnogene) και η θεραπεία με  ολιγονουκλεοτίδια (nusinersen) έχουν διαφορετικό μηχανισμό, με τον οποίο αυξάνουν τη λειτουργική SMN πρωτεΐνη, υπάρχει σκέψη για το εάν ο συνδυασμός των θεραπειών αυτών έχει καλύτερα αποτελέσματα. Αυτό θεωρητικά ισχύει, ιδιαίτερα εάν χορηγηθούν πρώιμα στην έναρξη των συμπτωμάτων, πριν την ατροφία και θάνατο των κινητικών νευρώνων. Από τη βιβλιογραφία δεν προκύπτουν δεδομένα που να υποστηρίζουν επιπρόσθετo κλινικό όφελος από το συνδυασμό των θεραπειών, γεγονός που προκύπτει και από μη δημοσιευμένες πληροφορίες, όπως αυτές επικοινωνούνται μεταξύ των ερευνητών."

Εδώ: 

https://edition.cnn.com/2019/08/07/health/zolgensma-data-manipulation-fda-novartis-sma/index.html

οι τύποι έχουν πειράξει τα στοιχεία για να πάρουν την αρχική έγκριση από τον FDA: 

The maker of a gene therapy for babies did not inform federal regulators about "data manipulation that created inaccuracies" until after its treatment was approved, the US Food and Drug Administration said Tuesday.

The manipulated data was submitted by AveXis, a subsidiary of drugmaker Novartis, for the spinal muscular atrophy therapy Zolgensma, the FDA said. The treatment has been criticized for its sky-high cost: $2.1 million.

 

 

[christakos07]

13 λεπτά πριν, telis είπε

Από την άλλη θεωρώ ότι περισσότερη ουσία θα είχε ένας γενικός ξεσηκωμός εναντίον της Novartis, της γνωστής για τις λαμογιές της και τα λαδώματα, ως προς το ύψος της αμοιβής για την θεραπεία. Δεν ξέρω αν θα έβγαζε κάπου, ίσως και όχι. Αλλά ο κόσμος τρέχει να μαζέψει τα λεφτά. Σκεφτήκατε όλη αυτή η ενέργεια να πήγαινε εναντίον της εταιρίας;

Ξέρω ότι πολλοί θα πείτε ότι έδωσαν λεφτά για την έρευνα και δεν είναι ίδρυμα, αλλά θέλει να βγάλει κέρδος κλπ κλπ κλπ.

Αλλά ρε κερατάδες, θα σας φέρω το παιδί μου, ουσιαστικά για πειραματόζωο και θέλετε και 3 εκ; Δεν πάτε στο διάολο; 

Την Novartis; Αγία εταιρεία, δεν ξέρουμε τίποτα εδώ στην Ελλάδα. Νεράκι προσέφερε σε γιατρούς και υπουργούς, που τυγχάνουν να βρίσκονται σε κάτι έγγραφα του ΕΦ ΠΙ ΑΙ, που δεν ξέρει να κάνει τη δουλειά του.

Επεξ/σία 17 Οκτωβρίου 2019 από christakos07

[FCastor]

4 λεπτά πριν, telis είπε

Εδώ: 

https://edition.cnn.com/2019/08/07/health/zolgensma-data-manipulation-fda-novartis-sma/index.html

οι τύποι έχουν πειράξει τα στοιχεία για να πάρουν την αρχική έγκριση από τον FDA: 

The maker of a gene therapy for babies did not inform federal regulators about "data manipulation that created inaccuracies" until after its treatment was approved, the US Food and Drug Administration said Tuesday.

The manipulated data was submitted by AveXis, a subsidiary of drugmaker Novartis, for the spinal muscular atrophy therapy Zolgensma, the FDA said. The treatment has been criticized for its sky-high cost: $2.1 million.

 

 

Ναι, το έχω δει. Ωστόσο ο όρος "data manipulation that created inaccuracies" είναι λίγο... αόριστος. Μη γνωρίζοντας τι ακριβώς σημαίνει πρακτικά και δεδομένου ότι διατηρεί, τουλάχιστον για την ώρα, το FDA approval, δεν έχω κάτι να προσθέσω. Από τη στιγμή που τρέχουν παράλληλα μελέτες σε Ευρώπη και Ιαπωνία, υποθέτω ότι κάποια στιγμή και μάλλον σύντομα θα δείξει. Εκτός αυτού, αν το καταλαβαίνω καλά η έρευνα γύρω από το data manipulation συνεχίζεται σε κάποιο βαθμό, τουλάχιστον από το Cure SMA.

[telis]

Από μεριάς μου δίνω κάποια στοιχεία από το διάβασμα που έκανα για το θέμα. 

Γενικά στην Ελλάδα (και όχι μόνο) όταν υπάρχουν θέματα που η κοινή γνώμη συμμετέχει με χρήμα για να βοηθήσει καταστάσεις, έρχονται διάφοροι και τα καπελώνουν. 

Θυμάται κανείς τις φωτιές στην Πελοπόννησο και τους τηλεμαραθώνιους από τα κανάλια; είχαν μαζευτεί πολλά χρήματα, πραγματικά πολλά 200 εκατομμύρια (!). 

Τι έκανε η τότε κυβέρνηση; ένα ταμείο λέει που θα χειρίζεται το ποσό και θα το έκανε έτσι και αλλιώς και δεν ξέρω τι. Έβαλε και επικεφαλής έναν δικό τους  (Μολυβιάτη) .

Δόθηκαν στην αρχή χρήματα για υποδομές, αποζημιώσεις κλπ

Τελικά, το Ταμείο καταργήθηκε το 2011 με απόφαση της κυβερνήσεως του ΠΑΣΟΚ, και το υπόλοιπο του λογαριασμού του στην Τράπεζα της Ελλάδος μετεφέρθη στον κρατικό προϋπολογισμό

[spectaculator]

31 λεπτά πριν, viman είπε

Να ρωτήσω κάτι από περιέργεια; Όλοι εσείς που λέτε "ο πνιγμένος από τα μαλλιά του πιάνεται" και άλλα τέτοια, αν μη γένοιτο, το δικό σας παιδί χρειάζεται πειραματική θεραπεία (που δεν εγκρίθηκε στην Ελλάδα-Ευρωπη) δεν θα την θέλετε απελπισμένα; Ή μήπως ακόμα και τότε θα γράφετε έχει δίκιο το ΑΥΣ! Καλά κάνει το ΑΥΣ! 

Στην ανάγκη αν μερικά εκατομμύρια Έλληνες δώσουμε έναν φραπέ από την ζωή μας το παιδί μπορεί να σωθεί. Δεν είναι δα περίπτωση νερού Καματερού. Όσοι θέλουν ας δώσουν, οι υπόλοιποι πιο εύκολα θα δώσουν για Xiaomi, Iphone κλπ

Μη λες κουταμάρες! Καμιά πειραματική θεραπεία δεν εγκρίνεται πουθενά, απλά και μόνο γιατί είναι πειραματική! Ο μικρός μας φίλος ήδη έχει υπαχθεί σε μια θεραπεία η οποία αποφέρει αποτελέσματα. Οι γονείς του επιμένουν όμως να δοκιμάσουν κάτι που ούτε καν οι τυχον παρενέργειές του δεν έχουν μελετηθεί. Είναι δική τους ευθύνη και κατ' εμέ κουταμάρα μεγάλη γιατί μπορεί να βάλουν τον μικρό σε μεγάλες περιπέτειες.

Όπως και να 'χει το κέρασα! Ούτως η άλλως κάτι τέτοια μου κόβουν την όρεξη για καφέ. Τονίζω, πως παρά το κέρασμα δεν συμφωνώ με την κίνησή τους, μακάρι να τους βγει σε καλό. Σιδερένιος ο μικρός, ευχές για ότι καλύτερο!

[christakos07]

At the end of the 24 months, 12 patients that received a high dose no longer required permanent ventilation, representing event-free survival. During the trial, approximately 91.7% of the evaluated patients were able to hold their heads erect, while 83.3% achieved the ability to sit without support for more than ten seconds, 75% for more than 30 seconds. In addition, 16.7% of patients were able to stand alone and walk with assistance.

Event-free survival and support-free sitting of patients for at least 30 seconds were the primary endpoints of the 24-month STR1VE trial. Out of the 21 patients, 19 no longer needed permanent ventilation and 47.6% were able to sit without support for at least 30 seconds.

Είναι κάποιος γιατρός ώστε να μας απαντήσει για το μέγεθος του δείγματος; Φαίνεται αρκετά μικρό. Είναι σύνηθες σε τέτοιου είδους μελέτες;

 

Επεξ/σία 17 Οκτωβρίου 2019 από christakos07

[fylatos]

2 λεπτά πριν, christakos07 είπε

At the end of the 24 months, 12 patients that received a high dose no longer required permanent ventilation, representing event-free survival. During the trial, approximately 91.7% of the evaluated patients were able to hold their heads erect, while 83.3% achieved the ability to sit without support for more than ten seconds, 75% for more than 30 seconds. In addition, 16.7% of patients were able to stand alone and walk with assistance.

Event-free survival and support-free sitting of patients for at least 30 seconds were the primary endpoints of the 24-month STR1VE trial. Out of the 21 patients, 19 no longer needed permanent ventilation and 47.6% were able to sit without support for at least 30 seconds.

Είναι κάποιος γιατρός ώστε να μας απαντήσει για το μέγεθος του δείγματος; Φαίνεται αρκετά μικρό. Είναι σύνηθες σε τέτοιου είδους μελέτες;

Ναι είναι φυσικό το δείγμα να είναι μικρό. Για αυτό και μετά την κυκλοφορία γίνονται πολλές μελέτες με μεγάλη συμμετοχή και πολλές φορές αλλάζουν οι οδηγίες χορήγησης και καταρτίζεται λίστα με αντενδείξεις, συνέργειες κλπ.

Οι συγκεκριμένες phase I μελέτες είναι βέβαια ιδιαίτερα ενθαρρυντικές και για αυτό το φάρμακο πήρε fast track οδό έγκρισης.

Το συγκεκριμένο φάρμακο είναι σε στάδιο που πολλά άλλα φάρμακα έχουν φτάσει στο παρελθόν χωρίς τελικά να λάβουν οριστική έγκριση παγκοσμίως. Επίσης δεν σημαίνει ότι κι αν λάβει έγκριση μετά την ευρεία κυκλοφορία δε θα ανακαλυφθούν σοβαρές παρενέργειες που θα οδηγήσουν σε απόσυρση. 

Το ΑΥΣ θεωρώ ότι έκανε τα αδύνατα δυνατά για να δοθεί η θεραπεία (μέχρι και σε συνέδριο το συζητήσαν σε ανοιχτή συνεδρίαση) αλλά δυστυχώς δεν νομίζω ότι υπάρχει συναίνεση για την χορήγηση του. Υπόψιν ότι το κόστος της θεραπείας που έχει εγκριθεί αν συνεχίσει να χορηγείται πιθανώς θα φτάσει το κόστος της θεραπείας που θέλουν οι γονείς να χορηγηθεί, οπότε δεν υφίσταται θέμα τσιγκουνιάς πχ. Είναι και άπαξ δόση.

 

 

[billdanos]

1 hour ago, telis said:

Από την άλλη θεωρώ ότι περισσότερη ουσία θα είχε ένας γενικός ξεσηκωμός εναντίον της Novartis, της γνωστής για τις λαμογιές της και τα λαδώματα, ως προς το ύψος της αμοιβής για την θεραπεία. Δεν ξέρω αν θα έβγαζε κάπου, ίσως και όχι. Αλλά ο κόσμος τρέχει να μαζέψει τα λεφτά. Σκεφτήκατε όλη αυτή η ενέργεια να πήγαινε εναντίον της εταιρίας;

Ξέρω ότι πολλοί θα πείτε ότι έδωσαν λεφτά για την έρευνα και δεν είναι ίδρυμα, αλλά θέλει να βγάλει κέρδος κλπ κλπ κλπ.

Αλλά ρε κερατάδες, θα σας φέρω το παιδί μου, ουσιαστικά για πειραματόζωο και θέλετε και 3 εκ; Δεν πάτε στο διάολο; 

Ναι σωστά! Γιατί αυτές οι θεραπείες προκύπτουν βάζοντας απλά κάποια χορταράκια μέσα σε ένα γουδοχέρι και τα απλώνουν πάνω στο σώμα του ασθενή. Και έτσι μπορούμε να υπολογίσουμε και μόνοι μας το κόστος... 

Αν δεν υπήρχαν εταιρείες τύπου Novartis, θα κάναμε ακόμη προσευχές στον Βούδα για να μας σώσει... Εννοείται όμως πως ταυτόχρονα δεν ειναι και φιλανθρωπικά ιδρύματα... 

[unforgiven]

1 ώρα πριν, viman είπε

Να ρωτήσω κάτι από περιέργεια; Όλοι εσείς που λέτε "ο πνιγμένος από τα μαλλιά του πιάνεται" και άλλα τέτοια, αν μη γένοιτο, το δικό σας παιδί χρειάζεται πειραματική θεραπεία (που δεν εγκρίθηκε στην Ελλάδα-Ευρωπη) δεν θα την θέλετε απελπισμένα; Ή μήπως ακόμα και τότε θα γράφετε έχει δίκιο το ΑΥΣ! Καλά κάνει το ΑΥΣ! 

Στην ανάγκη αν μερικά εκατομμύρια Έλληνες δώσουμε έναν φραπέ από την ζωή μας το παιδί μπορεί να σωθεί. Δεν είναι δα περίπτωση νερού Καματερού. Όσοι θέλουν ας δώσουν, οι υπόλοιποι πιο εύκολα θα δώσουν για Xiaomi, Iphone κλπ

Προσωπικά χρησιμοποίησατη φράση "ο πνιγμένος από τα μαλλιά του πιάνεται" και απάντησα στην έρώτησή σου: Θα πιανόμουν από τα μαλλιά μου και θα έκανα τα ίδια και περισσότερα.
ΑΛΛΑ... δεν είναι αυτή λογική θέασης των πραγμάτων. Προκειμένου να σωθεί το παιδί ΜΟΥ δεν θα έιχα πρόβλημα να πτωχεύσει η Ελλάδα και να πεθαίνουν στον δρόμο σαν τις μύγες από την πείνα. Αλλά αυτό δεν είναι κάτι που θα δεχόσαστε οι υπόλοιποι για το δικό μου παιδί. Θα το δεχόσασταν όμως για το δικό σας παιδί.

[telis]

3 λεπτά πριν, billdanos είπε

Ναι σωστά! Γιατί αυτές οι θεραπείες προκύπτουν βάζοντας απλά κάποια χορταράκια μέσα σε ένα γουδοχέρι και τα απλώνουν πάνω στο σώμα του ασθενή. Και έτσι μπορούμε να υπολογίσουμε και μόνοι μας το κόστος... 

Αν δεν υπήρχαν εταιρείες τύπου Novartis, θα κάναμε ακόμη προσευχές στον Βούδα για να μας σώσει... Εννοείται όμως πως ταυτόχρονα δεν ειναι και φιλανθρωπικά ιδρύματα... 

Το ύφος της απάντησής σου με αναφορές σε χορταράκια και γουδοχέρια, δεν έχει καμία σχέση με αυτό που γράφω.

Επίσης οι φαρμακοβιομηχανίες είναι από τα πιο βρώμικα κυκλώματα παγκόσμια με λαδώματα επί λαδωμάτων σε πολιτικούς, γιατρούς, νοσοκομεία.